Британские ученые намерены впервые провести клинические испытания неоднозначных методов генной терапии для лечения детской слепоты.

Исследователи опробуют методы лечения на добровольцах, страдающих редкой формой наследственной слепоты, при которой один мутировавший ген вызывает постепенное развитие дистрофии сетчатки в процессе взросления ребенка.

Подобное состояние, конгенитальный леберовский амавроз, поражает одного из 80 тыс. британцев. К 20 годам дети, родившиеся с поврежденным геном, полностью слепнут. Если исследования закончатся успешно, это станет революцией в лечении более чем 100 наследственных форм слепоты, что непосредственно затронет до 30 тыс. британцев.

Пациентам, которые примут участие в испытаниях, введут вирус, который имеет здоровую модификацию поврежденного гена. Попав внутрь глаза, вирус доставит здоровый ген в клетки, из которых состоит сетчатка, после чего ухудшение зрения прекратится, а возможно, даже восстановятся поврежденные структуры.

На первом этапе исследований безопасность и эффективность лечения будет оцениваться на 12 пациентах. Исследование пройдет в Институте офтальмологии при Университетском колледже в Лондоне и в расположенной неподалеку Мурфилдской глазной больнице. Особое внимание будет уделяться безопасности этого способа лечения: в ходе исследований методов генной терапии четыре года назад двое детей, которых лечили от редкого расстройства иммунной системы (тяжелого комбинированного иммунодефицита), заболели лейкемией. Рак начал развиваться у них, когда вирус, снабженный здоровыми генами, случайно спровоцировал появление генов, отвечающих за опухолевый процесс.

Недавние исследования генной терапии, проведенные на собаках, доказали, что этот метод лечения способен восстанавливать и сохранять зрение на уровне, достаточном для того, чтобы почти слепые животные могли проходить лабиринт.

"Если эти испытания окажутся успешными, будет открыт путь для применения данной технологии в лечении множества форм наследственных дистрофий сетчатки, а возможно, и более распространенных глазных болезней", – говорит Робин Али, офтальмолог из Университетского колледжа, возглавляющий проект.

О том, успешно ли прошли испытания, исследователи узнают через несколько месяцев.

"Пройдет много месяцев, прежде чем мы составим полную картину. Мы ожидаем, что лучше всего испытания скажутся на более молодых пациентах, поскольку у них мы будем лечить заболевание на ранних стадиях развития", – говорит Тони Мур, ведущий специалист группы по болезням сетчатки.

Алистер Кент, директор национального союза Genetic Interest Group, в который входят более 120 благотворительных организаций, помогающих детям, семьям и людям, страдающим генетическими расстройствами, заявил: "Известия о столь быстром прогрессе в методах генной терапии кажутся фантастикой. Мы надеемся, что этот успех приведет к тому, что возрастет финансирование исследований в лечении с помощью генной терапии редких состояний, методов лечения которых пока не существует".

Эндрю Джордж, иммунолог Имперского колледжа в Лондоне, говорит: "Можно надеяться, что, разработав генную терапию глаза, ученые смогут перейти к другим сложнейшим органам".

Иэн Семпл

Источник: InoPressa.ru